【产业信息】引发医学革命？重点？2021年医疗创新十大进步

随着科学技术的飞速发展，医学创新层出不穷。今年，我们取得了许多科学成果。《大众科学》杂志评论道：每一个进步：从实验室揭示新冠肺炎的真实面貌，开发有效的疫苗、新的治疗药物，然后推出世界上第一种疟疾疫苗和早衰药物，都意味着一件事——‘希望’。”

今天，我们将回顾2021年值得关注的十大医疗卫生创新技术和产品。这些改变医学的创新将改变无数患者的生活。

人工智能（AI）破解蛋白质结构，引发医学革命

蛋白质结构预测是生物学的重要圣杯，可以提供对基础生物学的见解，寻找准确的疾病治疗方法。在过去的半个多世纪里，人类蛋白质组约有17%的现有结构信息，而人工智能（AI）该程序将数据翻倍。

七月，世界闻名AI团队深度思维表示，它使用AI程序AlphaFold几乎所有的蛋白质结构和其他20种生物的几乎完整的蛋白质组都被预测出来。同时，它是公开的AlphaFold2的源代码，并在《自然》上发表论文AlphaFold2.技术细节。

8月，中国研究人员使用AlphaFold2.绘制近200种和DNA结合蛋白质结构图。11月，德美研究人员使用了它AlphaFold2.用冷冻电镜绘制核孔复合物的结构图。

科学家们现在正在使用它AlphaFold2通过在蛋白质中插入更大的突变形状或足以中和病毒，模拟新冠变异株奥密克军刺突蛋白突变的影响。

体外胚胎培养，进入新跑道

在生孩子这件事上，科学界已经停滞在早期发展阶段。

一个重要原因是人类胚胎培养有14天规则，即研究人员不得在体外培养受精的人类胚胎两周以上。但今年5月26日，国际干细胞研究协会（ISSCR）发布新指南，放宽人类胚胎培养时间，最大时限尚未确定。

今年还有很多好消息。3月，一群来自以色列的科学家们在人造子宫内培育小鼠受精卵。从受精卵形成后第5天起，培养至第11天（完整妊娠期约20天），相当于人类胎儿阶段。《科学》称，这项技术突破激发了生殖细胞研究的巨大潜力，有望为子宫外孕育生命铺平道路。

此后，加州理工学院和其他机构的科学家利用人类干细胞创造了类似胚胎的结构。另一项研究发现，皮肤细胞转化为诱导性多能细胞会产生囊胚结构。

到12月，《自然》发布了一份文件，称科学家们建立了多能干细胞模型，可以用来研究人类胚胎植入子宫的过程。评论说，如果人类胚胎在子宫内的发育过程能够在培养皿中重现，将找到改善体外受精、开发新的不孕症治疗和更好的避孕方法的新想法。

减肥界的“新星”通过药物达到手术的效果

大部分 调整生活方式所能取得的减重效果，往往小于自身体重的10%——直到司美格鲁肽（semaglutide）亮相。

这是人胰高血糖素样肽1（GLP-1)结构相似，可抑制食欲，早些时候被批准用于治疗2型糖尿病。今年2月，《新英格兰医学杂志》发表了伦敦大学学院的一项工作Ⅲ全球16个国家1961人参加临床试验。结果表明，用药者平均减肥15.3公斤。在对无2型糖尿病患者进行的临床试验中，用药人员在68周内平均减肥17%-18%。这是人类第一次通过药物达到只有手术才能达到的减肥效果。

6月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准司美格鲁肽2.4mg皮射剂(每周一次)作为低热量饮食和加强运动的辅助手段，适用于长期体重管理和肥胖治疗(初始)BMI≥30kg/m2)或超重(初始)BMI≥27kg/m2)并伴有至少一种与体重相关的并发症。

微胖界的人管不住嘴，迈不开腿，不适合人群。

，创伤后应激障碍的新解药

有些人经历或目睹了可怕的事件，如车祸、战争等，即使过去很长一段时间，仍然会有持续的精神障碍——这是创伤后的压力障碍（PTSD）。以前比较好的治疗方法只能治愈30%-40%的患者。

5月10日，加州大学旧金山分校在《自然医学》中发布多中心、随机、对照试验，发现3、4-亚甲基二氧基（MDMA），创伤后应激障碍能显著减轻（PTSD）症状。这是的主要成分。

在76名受试者中，有些人接受了3次MDMA部分治疗课程接受安慰剂指导。两个月后，MDMA67%的组没有出现PTSD症状，而安慰剂组只有32%。此外，这种治疗对合并症患者也有效，如儿童创伤、解离症和抑郁症。

我们讨论的是使用受控治疗MDMA，而不是消遣滥用。主要作者、加州大学旧金山分校神经病学教授JenniferMitchell表示。

单克隆抗体蓬勃发展，被寄予厚望的传染病治疗生物

今年是单克隆抗体的暴发年。

四月，单抗预防Nirsevimab的全球Ⅲ期临床试验达到主要终点。结果表明，婴儿在第一个流行季节对呼吸道合胞病毒的免疫能力只能通过肌肉注射快速获得。

9月，美国国家卫生研究院（NIH）单克隆抗体能有效预防疟疾病毒：用药组无人感染，保护9个月；对照组疟疾感染率超过80%。

截至12月初，世界上至少有5种单克隆抗体获得新冠肺炎应急批准或应急使用授权（EUA）。安巴韦单抗注射液包括腾盛华创的中和抗体鸡尾酒疗法（BRII-196、罗米司韦单抗注射液（BRII-198)。这是中国首款获批的新冠肺炎中和抗体联合治疗药物，具有自主知识产权。在疾病进展高风险的门诊患者中，可以将住院和死亡的复合终点降低80%。

目前，科学家们正在开发针对流感、寨卡病毒和巨细胞病毒的单克隆抗体。由于其特异性高，单克隆抗体的治疗和预防价值越来越突出。但高生产成本可能会阻止其在传染病领域的进一步扩张。

新冠肺炎中和抗体联合治疗药物安巴韦单抗注射液是中国首款获批并拥有自主知识产权的药物（BRII-196、罗米司韦单抗注射液（BRII-198）”。

基因编辑治疗继续前进

6月，美国生物科技公司IntelliaTherapeutics与再生元公司联合宣布治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR）的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001，在Ⅰ期临床试验取得积极结果：单剂NTLA-2001导致血清中转甲状腺素蛋白（TTR）平均水平下降87%，最大可达96%。

《新英格兰医学杂志》的评论是一个里程碑事件——第一个在体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布，治疗安全有效。这些临床数据表明，单次静脉注射CRISPR该系统在患者体内准确编辑靶细胞，以治疗遗传疾病。这为用这种疗法治疗其他遗传疾病打开了大门。Ⅰ临床受试者不多，长期效果还有待观察，但试验显示出潜力。

潜力对病人来说已经足够珍贵了。

20多年来，第一种新抗真菌药物获批

6月1日，新一代口服抗真菌药物Brexafemme（ibrexafungerp）获美国FDA批准上市治疗成年女性和初潮后女孩的念珠菌感染（VVC）。口服一天就能解决严重程度不同的问题VVC。

各方评论显示，它很可能成为年销售额超过10亿美元的潜在重磅。原因之一是，VVC太常见了，大约70%-75%的女性一生至少感染过一次。其次，自90年代末以来，VVC治疗创新停滞不前，只有一种产品(外用唑类抗真菌药物)和一种口服产品(氟康唑)。这些药物不能完全满足中重度VVC、反复VVC、抗氟康唑VVC、以及育龄期VVC女性患者的需求。

阿尔茨海默病海默病新药

6月7日，Aduhelm通过美国FDA加快对阿尔茨海默病治疗的批准（AD）。这是自2003年以来第一次获批治疗AD新疗法旨在减少大脑中的淀粉样蛋白斑块，以减缓认知衰退。根据《纽约时报》的数据，该药物从研发到提交上市申请已有15年。

但这一审批决定备受争议。批准前，Aduhelm已经进行了两项Ⅲ临床试验在试验初期出现不理想的结果。其中一项因有效性问题被独立数据监督委员会终止，但部分数据分析显示部分阳性结果。

彼时，FDA外部专家组成药品评审委员会，反对以压倒性投票推荐药品。FDA很少批准药品上市。FDA很明显，审批将引起关注，并承认由于申请人提交的数据非常复杂，临床效益不确定，制药公司必须在审批过程中进行审批后的研究。

但FDA总结，综合评价Aduhelm对AD患者的利益超过了治疗风险本身，可以填补未完成的医疗需求，刺激更多的研究和创新。

当地时间12月17日，欧洲药管局旗下人用医药产品委员会（CHMP）申请上市的Aduhelm采纳意见。这意味着该药物在欧洲市场的申请被拒绝。

第一个光子计数CT系统上市

9月30日，美国FDA批准世界上第一个光子计数CT扫描仪SiemensNaeotomAlpha。这被视为新CT扫描仪技术革命的开始将打破成像质量的极限。

FDA传统的信息显示CT扫描仪只能检测到X光束的总能量，但不能区分每个光子的信息。这会导致大量的信息损失和重叠，限制设备的对比度和分辨率。

光子计数CT扫描仪可以测量穿过患者身体的每个单独的扫描仪X直接射线光子X将探测器接收到的射线转换为电流信号X将射线光子信息转换为详细的三维图像，准确呈现传统CT扫描仪无法成像的小结构。流行的解释是：图像信息分辨率高，图像噪声低。

WHO首个疟疾疫苗的历史批准呼吁非洲中高危地区儿童广泛接种

10月6日，世界卫生组织基于试点项目数据（WHO）建议在撒哈拉以南非洲和其他疟疾传播的中高危地区为5个月大的儿童接种世界上第一种疟疾疫苗。每个孩子需要接种4剂疫苗。

按照WHO根据描述，疫苗自2019年起在加纳、肯尼亚、马拉维等地试点推广5个月以上儿童。到目前为止，80多万儿童接种了230多万剂疫苗，致命疟疾的发病率降低了30%。

WHO总干事谭德塞说，这是一个历史性的时刻。这种疫苗每年可以通过现有的疟疾预防手段挽救数万名儿童的生命。WHO疟疾是世界上最重要的致命疾病之一，平均每两分钟就会夺走一个孩子的生命。

路透社报道，WHO为了为世界上最贫穷的国家生产和分配疟疾疫苗，下一阶段

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